全国首例CAR-T治疗患者出院,看百万医疗和高端医疗之区别

发布于 2021-09-06 01:17

8月26日，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者陈阿姨从上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科办理了出院手续。瑞金医院副院长、血液科教授赵维莅表示，陈阿姨是全国首位接受CAR-T药品回输治疗后首个被评估完全缓解（CR）的患者，她的情况，为其他将接受CAR-T治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者增添了很大的信心。

据了解，该产品即为美国吉利德子公司凯特研发的的Yescarta，主要用于复发难治性成人大B细胞淋巴瘤。2017-2018年，Yescarta先后在美国、欧洲获批上市。2017年，复星凯特引进、获得了Yescarta在中国的商业化权利。6月22日，中国国家药品监督管理局(NMPA)最新公示，复星凯特靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液正式获得批准上市，中国迎来了首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。这对于采用常规化疗和靶向治疗效果不好的陈阿姨来说，又迎来了一丝生命的希望。

由赵维莅团队副主任医师许彭鹏在6月28日为患者开出处方，国家转化医学中心护理团队6月30日为陈阿姨单采细胞。8月26日，陈阿姨被评估完全缓解，顺利出院。

放眼全球，美国是CAR-T技术的起源地，诺华、吉利德和朱诺等公司在CAR-T疗法研发上均处于领先地位。2011年，5岁的Emily Whitehead被诊断患有急性淋巴细胞白血病（ALL）。2012年，6岁的Emily两次白血病复发、生命垂危，在确定无法进行骨髓移植之后，成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童，医生将CAR-T细胞分三次输入她体内，一周之后Emily醒了过来，3周之后，医生们对Emily进行了骨髓检查，结果是阴性，她出现了癌症完全消失的现象。截止今天，Emily已连续9年检测不到癌细胞，达到了临床治愈。

2018年诺贝尔生理学或医学奖也授予了两位免疫学家：美国的詹姆斯·艾利森（James P.Allison）以及来自日本的本庶佑（Tasuku Honjo)，以表彰他们“发现负性免疫调节，通过免疫系统自身原有的能力实现对癌细胞的杀伤的贡献”。

随着对肿瘤研究的深入，肿瘤疗法也越来越多元化，CAR-T细胞免疫疗法为人类的抗肿瘤战役带来了新的曙光，并呈现蓬勃发展的态势，逐渐成为研究的热点。据复星方面披露，截至今年5月，公司就阿基仑赛注射液的累计研发投入便已达6.75亿元；而CAR-T作为一种新型细胞免疫治疗产品，其临床应用过程非常复杂，治疗所用的T细胞是患者本身的T细胞，即目前的CAR-T疗法均为自体型，是一种“私人订制”的疗法，高度异质性的血液样本使得药品制备成本飙升。这更像是作为一种个性化服务在出售，而不仅仅是药品本身。CAR-T是将T细胞改造而来的药物，在生产过程中必须要保证每个步骤都要无菌，需要有一个多学科诊疗团队，多个相关科室和管理部门都需要接受严格培训且共同参与，任何一个步骤出了一点问题，都可能会给患者带来极大的风险，所以必须对生产过程的各个环节进行最大程度优化以及质量控制，这也增加了治疗的成本。

2017年获得美国FDA审批上市的两款CAR-T疗法的售价分别为单次注射47.5万美元(Kymriah)和37.3万美元(Yescarta)。就在今年6月底，网络上流传了一张药品销售订单，“爆料”复星凯特的阿基仑赛注射液零售价为120万元/68mL。