2021中国血友病高峰论坛成功举办,推动血友病个体化诊疗管理

发布于 2021-03-30 21:32

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中国血友病高峰论坛，国内顶级大咖共话学术热点！




2021年3月20日，由武田中国主办的“2021中国血友病高峰论坛”成功举办，本次大会主题为“个”势所趋，随心定“止”。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授担任本次大会主席，并汇集全国血友病领域权威专家，共同聚焦血友病诊疗前沿及发展趋势，分享myPKFiT——中国目前唯一经国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的血友病个体化治疗软件的临床应用经验，引领中国血友病个体化治疗实践之路。


武田中国新产品发展部负责人苏明明先生表示：“myPKFiT开启了数字化血友病治疗时代，未来我们还将推出myPKFiT3.0，希望与在座的各位专家教授一起携手为血友病患者带来更多的治疗方案，共同助力改善中国血友病患者生存现状。此外我们力争2025年前在中国上市约15款创新药物。一旦这些药物被广泛使用，将为约1000万名患有复杂和罕见疾病的中国患者带来全球最新的生物药品，惠及这些患者、他们的家人以及照护者。”

myPKFiT里程碑庆典仪式以及血友病日预热环节中，围绕2021年世界血友病日的主题：适应变化，后疫情时代下，让关爱持续。随着新冠疫情的大流行，对目标变得前所未有的重要，而我们一定会克服挑战，就像我们过去克服其他挑战一样。


前沿聚焦：重组FVIII制剂全面关节保护


中国医学科学院血液病医院张磊教授发表了讲题为“EAHAD前沿：聚焦不同预防治疗方案对关节结局的影响”的主题报告，总结了欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）2021上相关的研究进展。

血友病预防治疗选择日渐丰富，需要深入评估/比较方案疗效，EAHAD2021上AROSENIUS讲席Marilyn Manco-Johnson教授《血友病预防治疗》报告中提到：关节病变是评估/比较预防方案效果的最优指标[1]。

EAHAD 2021公布AHEAD研究7年结果：接受百因止（注射用重组人凝血因子VIII）预防治疗重型成人患者，关节功能明显优于按需治疗者[2]（图一）。

图一.AHEAD研究Gilbert评分变化范围

AHEAD研究7年中期分析的其他结果，也显示出了重组人凝血因子VIII的显著优势和更佳安全性：重组人凝血因子VIII预防治疗的年出血率（ABR）极低，中位ABR＜2，年关节出血次数（AJBR）为0（图二）；累积抑制物率仅1.7%[3]。

图二.AHEAD 7年ABR及AJBR结果

EAHAD 2021中多个专题还探讨了艾美赛珠单抗对关节健康的影响，但无高循证医学级别证据更新，现有研究结果未能改善关节功能。张磊教授总结道：“重组人凝血因子VIII预防治疗对于全面关节保护的循证医学证据充分：临床研究和真实世界一致验证，减少关节出血随访；10年随机对照试验（RCT）证实，减少关节结构损害；真实世界随访7年，持续改善关节功能；最新中国研究验证，有效改善躯体疼痛。虽然现在血友病预防治疗不断进展，但新型非因子替代治疗对关节结局的影响尚不确定。”

究其本质：药学专家“话”重组FVIII制剂

复旦大学药学院程能能教授发表了主题为“药学视角下的重组FVIII制剂”的主题报告。从药学角度对重组FVIII制剂的临床数据进行了解析，并对所有标准半衰期FVIII的代谢性质发表了独道见解。

现阶段，FVIII制剂是血友病A最重要的基石性药物。FVIII制剂根据来源分为血源FVIII和重组FVIII，前者存在病毒感染风险。从用药安全角度看，重组FVIII是更好的治疗选择。

同为重组FVIII制剂，疗效数据有一定差异。百因止治疗者的中位ABR为2，0出血率为17.5%，显著低于其它同类产品[4]（图三）。并且免疫源性数据明显不同：在经治患者中，重组FVIII的总体抑制物率2.06/1000患者-年，百因止仅0.99/1000患者年[5]（图四）。

图三.不同rFVIII出血率比较

图四.不同rFVIII经治患者抑制物发生率比较

如何理解重组FVIII制剂的临床表现差异？程能能教授对该问题表示：“常用rFVIII的工艺各有特点，而百因止是唯一与血管性血友病因子（VWF）共表达的全长rFVIII（图五）。VWF的存在，模拟了内源性的八因子在血液环境中的循环，因为98%的八因子就是和天然伴侣蛋白结合在一起的。生产过程中，rFVIII一直与VWF共存，VWF可保障rFVIII构象正确，利于产出更多有功能的rFVIII并降低免疫源性，减少抑制物的发生率，并且始终保持功能活性[6]。”

图五.百因止采用FVIII-VWF共表达体系

百因止独特的VWF共表达工艺，功能活性检测结果提示，相同用量下，百因止的实际有效浓度高，最终达到预防出血疗效好、因子用量合理、真实世界抑制物发生率低的优异临床表现。

实战经验：myPKFiT引领血友病个体化治疗新纪元

华北理工大学附属医院闫振宇教授带来了主题为“myPKFiT引领血友病个体化治疗新纪元之经验分享”的学术报告，从中国血友病预防、myPKFiT开启血友病PK指导个体化治疗新纪元、myPKFiT使用经验和体会等三方面进行了相关解读和介绍。

闫振宇教授介绍道：“中国血友病A患者近一半是重型患者，2020 WFH指南指出所有重型血友都要进行预防治疗，要考虑设置更高的谷浓度目标。”

myPKFiT结合群体药代动力学（PK）模型和贝叶斯算法，能够准确估算个体PK数据，该软件指导调整1/3患者的预防方案，ABR从5.4显著降至1.3，0出血率升至50%[7]，依从性几乎翻倍[8]。真实世界研究结果表明myPKFiT软件指导的预防治疗方案，可在不显著增加FⅧ总成本的前体下，进一步减少出血率，指导患者的日常活动安排[9]。

闫振宇教授谈到：“myPKFiT实际使用经验丰富，且在持续累积。myPKFiT实际使用操作简单，结果直观、可视化。myPKFiT提供剂量方案和配套的FVIII水平变化曲线。曲线具有可变性和互动性，便于患者沟通教育。”

经验分享：中国HTC中心落定流程

首都医科大学附属儿童医院陈振萍教授带来了“中国血友病中心评审——BCH经验分享”的主题报告，主要介绍了评审流程：自我评价达标后提交申请表，初步审核，专家组函审，现场评审以上流程都通过后才可给予授牌。

陈振萍教授表示：“在进行任务安排时，我们将58条标准分别打散并合理落实到MDT的对应小组，以实现‘化整为零’的分工合作。以我们中心评审为例，我们通过不同科室包括血液科、儿科、检验科、康复科等进行分组。任务分派完成后，会由专人进行材料收集、汇总以及分类，以实现‘合零为整’。以北京儿童医院注册血友病病例数、每年新增病例数、血液病专业门诊量、其他遗传性出凝血疾病以及血友病危重和急救的住院病人等方面进行数据汇总以体现量级。”

“感谢中国血友病协作组的各位专家的认真评审”，陈振萍教授谈到：“虽然我们中心已经成功授牌‘血友病综合管理中心’，但授牌并不是终点，它是对我们前期工作的肯定，更是一种使命和责任。在杨仁池教授领衔的中国血友病协作组的带领和支持下，我们的血友病工作未来一定会做得更好。”

大咖经验谈：三大话题，共话热点

精彩的报告过后，本次大会的第二章节“i引新热点”拉开帷幕，王学锋教授、王书杰教授、张心声教授、曾小菁教授、陈丽霞教授等国内顶尖专家就myPKFiT如何在血友病诊疗中更好帮助患者实现个体化治疗获益、HTC建设的机会与障碍、血友病MDT诊疗展开讨论。

 

话题一：您在什么情形下考虑使用myPKFiT？其结果如何指导治疗？

闫振宇教授：预防治疗对于重型血友病患者来说可谓是“势在必行”，尤其是个体化治疗。通过myPKFiT，临床医生能够更加了解患者的疗效指标，以进一步指导个体化治疗，达到0出血的目标，提高患者依从性，从而使得患者真正获益。myPKFiT目前的版本对于儿童年龄以及体重等其它指标还存在一定的改进空间，相信随着myPKFiT3.0的推出，能够诞生一个适合所有血友病患者的个体化指导软件。

张心声教授：myPKFiT的诞生和使用是血友病治疗当中的“必然”，也可以说是一个里程碑式的阶段，符合当前世界血友病联盟和中国相关指南的精神，也将对血友病管理产生巨大影响，进一步推进血友病管理的个体化和精准化，满足广大血友病患者的各项治疗需求，实现多维度的个体化治疗。

曾小菁教授：myPKFiT的数据库可以有效指导患者进行治疗，站在医生的角度，我们非常期待且接受它。但是患者的需求是不同的，如何对患者进行教育，让其接受myPKFiT的指导，是未来需要解决的问题。

王学锋教授：个体代谢曲线以及疾病情况的巨大差异，因此建议有条件的血友病患者进行PK的监测。凝血因子检测是根据患者PK进行个体化治疗的关键，在精准检测的基础上运用这一软件能够达到“如虎添翼”的效果。

陈丽霞教授：血友病的药物治疗发展日新月异，令人鼓舞，myPKFiT的出现起到了一定的引领作用，使得患者综合关怀和个体化治疗都有所提升，给医生提供了值得参考的数据和依据的同时也给临床工作带来了便利，从而给患者带来更多获益。期待myPKFiT能够在临床中尽快推广和使用。

 


王书杰教授：很多医院都想申请综合管理中心，但全国能够满足“管理中心的医院”约为18家，很多医院只适合诊疗中心，或者治疗中心。希望各医院“量力而行”，一切工作从低向高开展，打好地基，扎实稳步的进行下去。

张心声教授：结合myPKFiT的使用，能够促进血友病中心建设，myPKFiT最适合预防治疗的患者，在中心建设中，尤其是儿科领域，将预防治疗进行下去，可以推动儿童预防治疗的实施。建议可以通过费用、医保等方面提高患者依从性，并加强检验的准确性。

王学锋教授：实验室检测做到全面、及时、准确是申请综合管理中心的基础，建议各中心参加国家临检中心的考评，缩短检测时间，降低患者检测费用。同时各科室之间全面配合，减少沟通问题。

 

话题三：您所在的血友病中心，如何评估患者的关节健康状态？对于关节损伤患者，如何实施多学科诊疗？

陈丽霞教授：关节健康评估应该根据ICF的原则进行三级评估：结构与功能评估；活动性的评估，衡量患者活动独立性；参与性的评估，评估患者的生活质量，只有完整的关节评估才能帮助完成决策。如果患者确实存在关节健康问题，充分的关节功能评估有助于临床决策，根据评估结果，决定患者是保守治疗还是手术治疗，同时应充分考虑患者意愿。总之，对于血友病患者获得最大获益，紧密的多学科协作是非常必要的。

王书杰教授：血友病患者骨关节病变最常见，当血友病患者需要进行手术时，首先血液科会制定围手术期的方案并对每一个手术的患者进行基于PK的预实验。大型手术峰浓度一般会维持在80%-100%，根据患者不同的半衰期，选择输注频率，并逐渐降低浓度，做到不浪费因子用量的基础上也保证患者手术的康复和安全。

杨仁池教授最后进行了会议总结：“本次会议内容都非常精彩。我在这里也再次强调各中心对于血浆vWF抗原检测应当多加重视，虽然评审标准严格，但我相信只要各中心各层级通力合作，中国血友病中心的建设也能够不断开拓和发展。”
「2021中国血友病高峰论坛」
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参考资料：
[1].https://portalapp.mcigroup.eventsair.com/VirtualAttendeePortal/eahad-2021/eahad2021/Marilyn Manco-Johnson.Prophylaxis in hemophilia
[2].EAHAD 2021 ABS034.7th interim analysis of antihemophilic factor(Recombinant)and joint health in patients with hemophilia A:AHEAD international.
[3].WFH 2020 Virtual Summit.Abstract MED‐FP‐005(363).Effectiveness,safety,and health‐related quality of life outcomes in patients with hemophilia A receiving antihemophilic factor(recombinant)in a real‐world setting:results of a 6‐year interim analysis of the AHEAD International study
[4].Journal of Managed Care&Specialty Pharmacy.2020 Oct;26(10):1258-65.
[5].Journal of Thrombosis and Haemostasis.2018 Jun;16(6):1055-68
[6].TH Open.2019 May 8;3(2):e123-e131
[7].C.Balkan,et al.EAHAD 2020.P071.
[8].2018WFH：T-MP-087(251)|Pharmacokinetic intervention to optimise FⅧprophylaxis:UKPK trial interim analysis.
[9].1.Mingot-Castellano ME,Parra R,Núñez R,et al.Haemophilia.2018 Sep;24(5):e338-e343.

审批号：C-APROM/CN/ADV/0155

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