海南真研院姚晨解读:美国FDA发布使用真实世界数据用于支持药品监管决策的指南草案

发布于 2021-10-07 20:19

日前，海南省真实世界数据研究院姚晨副院长在多年临床研究的实践中探索出了医院真实世界数据采集、治理与管理的一体化解决方案，并与博鳌乐城临床研究中心和杭州莱迈医疗信息科技有限公司合作开发出了创新型的电子源数据记录（ESR，eSource Record）工具。最近，美国 FDA于2021年9月发布了一份指南草案《真实世界数据：评估电子健康记录和医疗索赔数据，以支持药品和生物制品的监管决策》。指南提到的很多重要主题都在ESR中有涉及，这很有力地论证了研究院从事这项工作的重要价值。

海南真实世界数据研究院副院长

姚晨教授

在2017年发布《使用真实世界的证据支持医疗器械的监管决策》，2018年发布《真实世界证据计划框架》后，美国FDA于2021年9月发布了一份指南草案《真实世界数据：评估电子健康记录和医疗索赔数据，以支持药品和生物制品的监管决策》。FDA发布本指南作为其真实世界证据（RWE）计划的一部分。指南草案旨在为申办方、研究人员和其他利益相关者提供建议，以便在临床研究中使用电子健康记录（EHR）或医疗索赔数据以支持有效性或安全性的监管决策。

FDA进一步解释指出，该指南不涉及研究设计或统计分析类型，也不认可任何特定类型的数据源或研究方法。“对于所有研究设计，重要的是确保用于帮助支持监管决策的数据的可靠性和相关性。”

FDA指出，应对每个数据源进行评估，以确定可用信息是否适用于解决特定的研究假设。由于现有的电子医疗保健数据不是为了支持向FDA提交的监管文件而开发的，因此了解其用于该目的时的潜在局限性非常重要。对于需要合并来自多个数据源或研究中心的数据的研究，鉴于不同数据源的人群特征、临床实践和编码的潜在异质性，FDA建议证明是否以及如何获得不同来源的数据并以可接受的质量进行整合。

在研究设计要素部分，FDA提到，应首先确定感兴趣的研究问题，然后确定最适合解决这些问题的数据来源和研究设计。研究不应设计为适合特定的数据源，因为特定数据源的局限性可能会限制研究设计的选择，并限制可以得出的推论。

FDA指出，对于建议使用EHR的前瞻性临床研究，可以修改EHR系统，以通过EHR系统的附加模块在常规护理期间收集额外的患者数据。但是，由于添加能力有限，为了收集大量额外信息的模块，基于EHR的数据收集可能仍不全面。ESR的设计是在医疗常规收集的数据基础上，作为附件模块加入到EMR中，从而可以补充研究所需的额外数据，有效地提高临床研究的数据质量。

FDA建议在获取与研究问题相关的护理和结局方面解决数据源的全面性。指南中讨论了在数据生命周期过程中检查数据质量时需要考虑的要点，从数据的累积和管理到数据的转换和去标识化及其在数据仓库中的最终存储以及特定于研究的数据集的生成。

日前，笔者在多年临床研究的实践中探索出了医院真实世界数据采集、治理与管理的一体化解决方案，并与博鳌乐城临床研究中心和杭州莱迈医疗信息科技有限公司合作开发出了创新型的电子源数据记录（ESR，eSource Record）工具。ESR致力于解决全生命周期的数据质量和整合多来源数据，并遵循临床研究的实施标准。ESR的解决方案包括了五个步骤：研究项目准备、病史预采集、院内病历书写、院外随访和eCRF溯源。其功能涵盖临床研究全流程，主要包括了临床医疗源数据采集、数据提取和治理、医院电子病历（Electronic medical record，EMR）与临床研究电子数据采集系统（Electronic Data Capture，EDC）自动对接。ESR还可以统一地管理不同来源的源数据，从而将院内、院外、流程监管等其他来源数据进行备份形成核证副本数据库。利用自然语言处理等人工智能的技术，将核证副本数据库经过治理形成临床研究数据库，通过多重环节对数据进行质控，保证数据的质量。

可以看到，ESR的设计理念，与FDA在该指南草案中强调的主题相一致。同时也为目前正在建设的海南省临床真实世界数据研究平台（一期）提供高质量的医院电子病历（EMR）源数据，解决了制约我国进口特许药械项目在乐城国际医疗旅游先行区开展真实世界研究的瓶颈问题。这也更加体现了海南乐城真实世界数据研究院正在以自主创新、勇于开拓的方式，逐步走向真实世界研究的国际前沿。

《真实世界数据：评估电子健康记录和医疗索赔数据，以支持药品和生物制品的监管决策》英文原文：Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products

中文译文（由海南省真实世界数据研究院翻译）：FDA真实世界数据评估电子健康记录和医疗索赔数据以支持药品和生物制品的监管决策指南

来源：海南省真实世界数据研究院

作者：海南真实世界数据研究院副院长姚晨

审核：何颖

编辑：卢进梅