政策解读 I 规范药品临床综合评价(HTA),雄起!

以下文章来源于药事纵横 ，作者码万祺

近日，国家卫生健康委办公厅发布《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》（国卫办药政发〔2021〕16号）。这注定是医改中又一个大的丰碑节点。本文做些初步探讨。

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综合评价

“卫生技术评估、药品常规监测工具、循证医学、流行病学、临床医学、临床药学、药物经济学等；药品上市准入、临床多中心结果、不良反应监测、真实世界数据等。”

笔者感触：综合评价方法内涵丰富、门类齐全。与这些专业技术相对的，是药改难题破解的现实需求。与这些专业技术研究成果相对的，是药改工作对量、价的深刻认知，对配套措施体系逐步完善。期待终于迎来：HTA专业技术研究不再大多停留在象牙塔，不再仅向少数审批决策者证明。而要向全行业、全市场、全伙伴、全用户的实际改革应用做广泛、有效的研究成果转化。真如这样，也必定倒逼HTA专业技术研究又好又快发展，这是学问者的幸运。

专业文件

“药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。各级卫生健康行政部门要坚持以人民健康为中心，以药品临床价值为导向，引导和推动相关主体规范开展药品临床综合评价，持续推动药品临床综合评价工作标准化、规范化、科学化、同质化，助力提高药事服务质量，保障临床基本用药的供应与合理使用，更好地服务国家药物政策决策需求。”

与近日八部门联合发布《深化医疗服务价格改革试点方案》工作逻辑类似，“标准化、规范化、科学化、同质化”的提法一级棒。标准化、规范化是良好开端、现实目标。科学化是底层逻辑、信条保证。同质化从字面理解存在中性意味，会仁者见仁，智者见智。无论生产还是评价，同质化当然会提高效率，可能也影响质量。这个矛盾不影响今天做行动。

“鼓励医疗卫生机构自主或牵头搭建工作团队，建立技术咨询和专题培训制度，组织开展药品临床综合评价工作。承担国家及省级药品临床综合评价任务的医疗卫生机构（包括但不限于国家医学中心、国家区域医疗中心和省级区域医疗中心，以及其他具有临床研究基础和药品临床综合评价经验的医疗卫生机构），应当搭建本机构药品临床综合评价工作团队，结合基础积累、技术特长和临床用药需求，开展优势病种用药的持续性综合评价，制定评价结果应用转化可行路径，积极配合和参与国家及区域层面结果转化。”

笔者感触：第一，医院必需重视该规范导向。《深化医疗服务价格改革试点方案》及一系列相关政策是医保部门压给医疗行业（为了医疗好），《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》及一系列规制措施是医疗行业推给医保部门（为了患者好）。第二，健康产业创业必需重视该规范导向。有条件且有必要的患者对药品使用会做不同深度的调研，其中有一些成为了健康产业创业者。“送你好药”不仅停留在口号，还必须拿有说服力、回溯力的证据。举例：思派健康的业务板块既利用药品临床综合评价数据，也辅助创造相关数据（原始数据）。第三，医改必须重视该规范导向。回顾历年以来的医改进程：药改成效最醒目，毕竟已伤了带金销售一些筋骨。医疗部分的改革最有盼望，当前已从明确诊断打开突破口。医改X.0与药品临床综合评价等工作深度紧密结合，将使方向既定的各项工作做实做细，深化量变质变。第四，颠覆必须重视该规范导向。一些等级较低、规模较小的医疗卫生机构本来形势消极，与前述创业阵营合力（并非必需）可能翻盘，比如：第一，积极参与较高等级医院领衔的药品临床综合评价活动，发挥场景、资源的差异化优势；第二，快速应用药品临床综合评价证据支持的产品，做大远程医疗、新兴药品对本地患者的赋能使用；第三，用理念创新、技术创新、管理创新去围堵同业竞争里的基建重复、投资重复、服务重复。医疗不继续装糊涂。

“围绕技术评价与政策评价两条主，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度开展科学规范的定性定量相结合的数据整合分析与综合研判，提出国家、区域和医疗卫生机构等疾病防治基本用药供应保障与使用的政策建议。

（一）安全性评价。上市前后安全性信息结果。包括：药物临床试验数据、药品说明书内容、不良反应、不良事件等信息，相对安全性（与同类产品比较），药品质量、药品疗效稳定性等。

（三）经济性评价。综合运用流行病与卫生统计学、决策学、经济学等多学科理论及方法，分析测算药品的成本、效果、效用和效益等。同时，强化增量分析及不确定性分析，必要时进行卫生相关预算影响分析，全面判断药品临床应用的经济价值及影响。根据药品决策的具体需求，可选择开展成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）、最小成本分析（CMA）等，在条件允许的情况下优先推荐开展成本-效用分析。

（四）创新性评价。开展创新性评价，应当突出填补临床治疗空白，解决临床未满足的需求，满足患者急需诊疗需求和推动国内自主研发等创新价值判断。

（五）适宜性评价。适宜性评价重点包括药品技术特点适宜性和药品使用适宜性。药品技术特点适宜性可从药品标签标注、药品说明书、储存条件等方面进行评价；药品使用适宜性主要包括适应证是否适宜、患者服药时间间隔是否恰当，用药疗程长短是否符合患者、疾病和药品药理特点，临床使用是否符合用药指南规范等。

（六）可及性评价。参考WHO/HAI药物可及性标准化方法，主要涉及药品价格水平、可获得性和可负担性三个方面。药品价格水平可由国内药品采购价格与最近一年国际同类型药品价格比较获得，必要时应当了解医保报销情况以判断患者实际支付水平。可获得性可由医疗卫生机构药品配备使用情况或有无短缺情况等反映。可负担性可由人均年用药治疗费用占城乡居民家庭年可支配收入比重（%）体现。根据评价需要可从不同渠道获得相关支持信息，如药品生产、供应相关信息，医疗卫生机构药品使用数据，居民和患者代表意见等。”

笔者感触：第一，评价维度的“六性”抓住“深化药改”三个阶段重点。安全性、有效性，早已成为药品集采的前提条件。经济性、创新性，也已成为目录谈判、医院准入的硬性通货。适宜性、可及性在集采持续扩围、双通道落地上力争普惠。第二，“六性”成为体系，“六性”之下是严肃工具构成。药品临床综合评价走向严肃、透明的市场化、学术建设。举例：药品成本-效果、成本-效用、成本-效益、最小成本分析，等等等等，既然成为“显学”，更多有志人士将懂得门儿清，这个话语体系越来越健全、高效、可靠。正是：百家争鸣、你来我往。

时代强生

“我国医院药学发展：20世纪70年代前，以调剂为主的时期，医院药房中心工作是保障药品供应；70年代后，以制剂为主的时期，制剂品种从数十种到数百个，从外用、内服到注射剂乃至大输液；80年代后，以临床药学为主的时期，医院药师开始进入病房，临床药学成为工作的重心；90年代以来，医院制剂规模不断缩小，药学服务的理念传入我国，进入以药学服务为主的时期。”

笔者感触：文向着理，理向着文，良好循环。第一，技术向善，但也可作恶。文道不允许，文道支持以患者为中心，技术表示同意。第二，微观创新，但也可埋雷。宏观有号召，政策鼓励乃至强制地提出先规矩、再方圆，数据表示同意。医院药学既面临自主机会，也有倒逼。

曾记否，淘气的熊孩子最怕孔武有力的家长们说一句话，便是：你等我倒出工夫来的，你等着！直挂云帆济沧海，长风破浪会有时。到中流击水，浪遏飞舟。孤帆远影碧空尽，唯见长江天际流。HTA整风、整顿，使不用忙的不用再忙，不该忙的忙了没用。这就传导出许多剩余人力来。打个比方，在一场足球比赛中，药品HTA居于中场，用古典前腰或其他前腰，都是场上大脑，将全场看得门儿清，球队踢得顺风顺水，就剩进球机会了。药品集采居于后场，马上就被都不知道从哪冲出来的带金烽火打得处处窟窿，球门尽失，球迷嘘声震天，快把球场拆了，只能开大脚，砸着谁手里算谁的。药品研产创新躲在前场，偷偷利用药品HTA做试验，高调向药品集采、目录谈判递橄榄枝，拍胸脯跟医院说将自主降价“血战到底”，医院能不能信？还得祭出院内药学部门这一杀手锏。每个院内药学部门是一座尘封的大厂，遇到和药品评价相关的难题、重点，他们先来扛下、可找外援。他们还推动各个指南的更新，他们能轻易读懂所有药品综合评价材料的术语背后的陷阱和坑，他们在同质化（如果相对实现）的工作基础上还能淋漓展现精细化、学术思想。临床药学工作不是没得学、没人教，是学不完、学不够。澄清：指南的适用范围，是个重要命题。无论在医、在药，总有一部分医师、药师会冲破现行指南为患者服务，这是有政策风险的，也有获益可能。药品HTA做实做细，做出价值，其实支持相当一部分医师、药师敢做事、做对事，支持创新者。药品临床综合评价规范，表面是束缚，同时也为睁眼看世界的人们提供了摆脱束缚的空间、机遇。当大多数人认同、使用一种指南、主流路径时，少数派做什么争取认同、超越？就凭用功、幸运。念念不忘，必有回响。药品创新并不总是起点，药品HTA看到的过去、现在、未来，以及药品HTA看一个药品的全程努力，都为药品创新提供灵感、保护。

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